AI药物要来了？首款进入二期临床试验

·Rentosertib的实践经验展现(zhǎnxiàn)了AI在药物研发领域的变革潜力，为更高效创新的研发手段提供(tígōng)了价值参考。 蒋立冬(lìdōng) 派生万物AI 图 新药研发常常需要(xūyào)花费大量资金与时间。人工智能（AI）能够对(duì)海量(hǎiliàng)化合物分子进行筛选，对药物机制进行模拟，辅助设计临床试验……这些曾被认为能够大大缩短研发时间、减少成本。然而迄今为止，全球尚无一款由AI主导研发的药物问世，数个宣称是“AI药物”的项目(xiàngmù)还停留在一期临床试验的阶段(jiēduàn)。 2025年6月3日，一款(yīkuǎn)用以治疗特发性(tèfāxìng)肺纤维化（IPF）的小(xiǎo)分子药物Rentosertib（ISM001-055）在《自然(zìrán)·医学》（Nature Medicine）上公布了IIa期临床试验数据(shùjù)，作者(zuòzhě)是来自中国医学科学院北京协和医院以及AI制药(zhìyào)公司英矽智能（Insilico）的研究人员。这些数据初步验证了该药物分子的安全性和有效性，成为目前全世界进展最快的AI药物。 特发性肺纤维化是一种慢性、进行性肺纤维化疾病，以肺功能(gōngnéng)进行性、不可逆性下降为(wèi)特征，影响全球约500万人，中位生存期(shēngcúnqī)仅为(jǐnwèi)3至4年，目前市面上的药物主要用于减缓疾病进展，但无法停止或者逆转疾病。 “这仍(réng)是一种极具挑战性的疾病，存在(cúnzài)显著未满足的临床需求。”中国医学科学院北京协和医院主任医师 、本次临床试验中国牵头研究者徐作军教授(jiàoshòu)表示。 这次试验中的(de)药物分子作用(zuòyòng)于由(yóu)人工智能辅助发现的新型靶点TNIK。在IPF中，激活TNIK靶点可驱动肺部(fèibù)的病理性纤维化，导致肺功能进行性下降。因此，通过抑制TNIK信号传导，理论上就能够阻止或逆转纤维化过程，这是(shì)该药物分子的设计思路(sīlù)。2023年2月，Rentosertib获得美国FDA授予(shòuyǔ)的“孤儿药”资格认定。2024年3月，该药物在早期(zǎoqī)由AI辅助而被发现的过程被刊登在了《自然·生物技术》（Nature Biotechnology）上。 本试验共包含中国22个中心的71例IPF患者，受试者(shòushìzhě)被随机分配接受安慰剂(ānwèijì)、每日一次30mg、每日两次(liǎngcì)30mg或每日一次60mg，持续12周的用药观察。 结果显示，相较于安慰剂组，接受该(gāi)药物治疗的患者的用力肺活量（FVC）得到改善，显示出对IPF的疗效(liáoxiào)。在每日(měirì)一次60mg的最高用药(yòngyào)剂量组中，患者的FVC与基线水平相比，平均提高98.4毫升，而安慰剂组患者的FVC与基线水平相比，平均下降(xiàjiàng)62.3毫升。 在副作用(fùzuòyòng)方面，各治疗(zhìliáo)组中与治疗相关的不良事件（TEAEs）发生率(fāshēnglǜ)相似，大多数不良事件（AEs）为轻度或中度，严重不良事件（SAEs）发生率罕见，且所有不良事件在停药后均可恢复。 “这些结果不仅表明Rentosertib具有可控的安全性和耐受性，还为(wèi)进一步开展大规模、长(zhǎng)周期的临床试验奠定了基础。Rentosertib的实践经验展现了AI在药物研发领域的变革潜力，为更高效(gāoxiào)创新的研发手段提供了价值参考。”英矽智能(zhìnéng)创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov博士表示(biǎoshì)。 数据初步反映了该药物的治疗潜力与安全性，接下来还需要在更大规模、设计更严谨和指标(zhǐbiāo)更严格的试验中进行验证。“Rentosertib 具有为(wèi) IPF 患者提供有意义的临床获益的潜力，这令人(lìngrén)倍感(bèigǎn)振奋。然而，本研究中各患者组的样本量相对较小，我们期待这些发现在更大规模的队列研究中进一步获得验证。”徐作军(xúzuòjūn)说。 澎湃新闻记者(xīnwénjìzhě) 季敬杰 (本文来自澎湃新闻，更多(duō)原创资讯请下载“澎湃新闻”APP)